治愈遗传病新方法 科学家想用Crispr进行基因组手术

杜德纳将“基因组手术”一词的诞生归功于长期合作伙伴康克林。他们一起想象未来的CMT患者进入医院,得到他或她的基因组测序,和医生说,“好的,基于你的基因突变，你可以选择Crispr A和Crispr B,“这都是经过FDA批准的,随即还会有Crispr C, D, E, F, G等基因组编辑系统可以覆盖到导致CMT疾病的上千种不同突变。“在这样的系统中，我们可能只是免费提供Crispr系统，”康克林说。“这就像移植器官一样。没有人会因为捐献器官而得到报酬。”

但在此之前，杜德纳和康克林必须筹集大量资金，为昂贵的临床试验提供资金。而且，，患者必须自愿进行试验，在培养皿中和球形培养皿中治愈细胞的Crispr能否在体内做同样的事情。对于里珀来说，这有可能在她大学毕业时发生。她说，如果那一天真的到来，她会有些害怕。“但总得有人去做，对吧?””她说。“如果我不愿意有结果，我就不会参加。”（晗冰）

本文来源：网易科技报道 责任编辑：姚立伟_NT6056

（编辑：晋中站长网）

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